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造血干细胞移植治疗Krabbe病:初期实验——各向异性的系列评估

2011-05-13 10:10 | 来源:细胞移植

目的:本研究通过对干细胞移植治疗Krabbe病患者的前瞻性研究,比较了早期治疗组和晚期治疗组在白质区中弥散张量磁共振成像的各向异性。
 
材料与方法:此研究通过了伦理委员会,并适应于健康保险携带和责任法案;所有病人的家属均知情同意。Krabbe病早期发作的病人(4个女孩和3个男孩)在干细胞移植前后均行弥散张量磁共振成像。比较了移植术后小于1个月(早期组,2个女孩和1个男孩)和术后5-8个月(晚期组,2个女孩和2个男孩)系列研究的分数各向异性(FA)值。在胼胝体膝部、额叶白质、内囊测量FA值,比较了对照组5个年龄匹配儿童的情况(正常的MR显像,无神经系统疾病);并以与正常对照的对比值作为变化比率。分别在1 (n= 7)、(n = 6)、3 (n =1)和 4 (n= 1) 年评估移植后的MR显像。
 
结果:移植前,早期组在四个白质区的各向异性分数(FA)比值介于97%到117%。移植2年后,FA比值介于83%到92%。其中一个病人在第3年做MR显像,FA比值为97%;另一个病人在第4年做显像,FA比值为77%。移植前,晚期组的FA比值介于55%到74%;移植1年后,FA比值介于37%到50%,2年后,FA比值介于 36%到39%。
 
结论:所有病患的FA比值随着时间降低。早期组初期FA比值较高,随后减少,这表明在髓鞘形成障碍过程中有改善作用。

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